Un team di scienziati sudcoreani ha compiuto un passo avanti significativo nella ricerca per il ripristino della vista, aprendo nuove prospettive per il trattamento delle malattie degenerative della retina. Lo studio, pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Communications, descrive un innovativo approccio basato sull’utilizzo di anticorpi per bloccare una proteina chiave che ostacola la rigenerazione cellulare negli occhi.
Come funziona la terapia genica per la rigenerazione della retina
Al centro della scoperta vi è la proteina Prox1 (Prospero homeobox protein 1), coinvolta nei processi di regolazione cellulare. I ricercatori del Korea Advanced Institute of Science and Technology (KAIST), guidati dalla biologa Eun Jeong Lee, hanno scoperto che Prox1 svolge un ruolo inibitorio sulle cellule di Müller, cellule gliali fondamentali nel supporto delle cellule nervose della retina. In condizioni normali, queste cellule non hanno capacità rigenerativa nei mammiferi, a differenza di specie come il pesce zebra.
Lo studio dimostra che, bloccando l’azione di Prox1 con un anticorpo mirato, è possibile riprogrammare le cellule di Müller affinché si comportino come precursori retinici, promuovendo la rigenerazione delle cellule nervose danneggiate. Nei topi trattati, il miglioramento della vista è durato fino a sei mesi, segnando la prima prova concreta di una rigenerazione retinica a lungo termine nei mammiferi.
Una speranza concreta per milioni di pazienti
Le malattie degenerative della retina, come la degenerazione maculare senile e la retinite pigmentosa, colpiscono attualmente oltre 200 milioni di persone nel mondo, secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS). Con l’invecchiamento progressivo della popolazione globale, il numero di persone affette è destinato ad aumentare drasticamente.
Attualmente, le opzioni terapeutiche sono limitate e spesso non riescono a fermare del tutto la perdita della vista. Per questo motivo, le nuove scoperte sul ruolo inibitorio di Prox1 e la possibilità di stimolare una rigenerazione interna della retina rappresentano un potenziale punto di svolta nella medicina oftalmologica.
Prospettive future e studi clinici
Anche se i risultati ottenuti sono per ora limitati ai test preclinici su modelli murini, i ricercatori si dichiarano ottimisti: le prime sperimentazioni cliniche sull’uomo potrebbero iniziare entro il 2028. Questo approccio si inserisce in una rete di studi complementari che includono tecnologie come la stimolazione retinica mediante laser e i trapianti di cellule staminali.
Secondo il National Eye Institute (NEI) degli Stati Uniti, la ricerca sulla rigenerazione retinica è uno dei settori più promettenti della medicina rigenerativa, con potenziali applicazioni anche per altre malattie neurologiche.
Conclusione
La possibilità di ripristinare la vista rigenerando le cellule retiniche è ormai più vicina alla realtà. Il blocco della proteina Prox1 potrebbe rappresentare una svolta epocale per il trattamento della cecità causata da malattie degenerative. Anche se restano molte fasi da completare prima dell’applicazione clinica su larga scala, la scienza compie un passo importante verso una soluzione concreta per milioni di persone nel mondo.
Fonti autorevoli:
- Nature Communications (https://www.nature.com/ncomms/)
- World Health Organization – Blindness and vision impairment (https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/blindness-and-visual-impairment)
- National Eye Institute (https://www.nei.nih.gov/)
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