Le sindromi mielodisplastiche potrebbero finalmente essere curate senza bisogno di trasfusioni, queste le ultime notizie niente che arrivano direttamente da Madrid, per l’anemia basterà un farmaco biotech da inoculare con una iniezione sottocutanea, dunque buone notizie, ma vediamo nel dettaglio tutte le informazioni.
La buona novella arriva dall’European Hematology Association che si sta tenendo a Madrid proprio in questi giorni.
Il Congresso europeo di ematologia che vede la presenza di oltre diecimila specialisti del settore provenienti da tutto il mondo.
Il farmaco biotech capace di fare il miracolo di mettere in pensione le trasfusioni, si chiama epoetina alfa originator.
Questo è stato uno dei primi farmaci biotech ed è stato realizzato sulla falsa riga della eritropoietina umana.
Le sindromi mielodisplastiche (SMD) sono un gruppo eterogeneo di malattie che colpiscono prevalentemente l’adulto-anziano.
Sono dovute a una produzione difettosa, da parte del midollo osseo, di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine.
Una carenza di tali cellule nel sangue periferico, provoca anemia (carenza di globuli rossi), leucopenia (carenza di globuli bianchi) e piastrinopenia (carenza di piastrine).
In Italia sono affetti da queste sindromi circa 3000 soggetti con un’età che si aggira intorno ai 65 anni.
Il professore di Ematologia dell’Università degli Studi di Milano e Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Ematologia del Policlinico di Milano, Agostino Cortelezzi, spiega: “Nelle sindromi mielodisplastiche il midollo osseo non funziona più a dovere: è come un albero che ogni giorno produce frutta, riversando i nuovi eritrociti, globuli bianchi e piastrine nel sangue per sostituire le cellule senescenti”.
“In caso di aplasia midollare l’albero-midollo non produce più frutta, nelle leucemie la produce distorta e mostruosa, nelle mielodisplasie ne produce tanta che però marcisce sull’albero: il risultato è un midollo ricco di elementi e un sangue povero di cellule, soprattutto globuli rossi”.
La conseguenza di tutto questo processo, è una forte anemia che non bisogna mai sottovalutare “perché riduce la funzionalità di organi come cuore e cervello e le prestazioni fisiche più semplici, come camminare o salire le scale, aumentando per esempio il rischio di cadute e fratture”.
Per curare questa patologia, “finora – continua il Professore – avevamo soltanto le trasfusioni regolari, che tuttavia non consentono di mantenere l’emoglobina a livelli stabili ma portano a un andamento dei valori a ‘dente di sega’, con picchi e discese che non sono l’ideale per l’organismo; inoltre, le trasfusioni inducono un sovraccarico di ferro che può essere pericoloso per molti organi ed è scongiurato con una terapia ferro-chelante, non priva di effetti collaterali”.
Per questi pazienti, dunque, oggi a Madrid sì è aperta una nuova speranza. Ed è singolare che non si tratti di una neonata molecola.
L’epoetina alfa originator, infatti, si usa in clinica da 30 anni per la cura delle anemie da insufficienza renale.
Da oggi diventa anche l’unico farmaco valido per il trattamento dei pazienti con anemia da sindromi mielodisplastiche.
La molecola ha già ottenuto l’approvazione della Procedura di Mutuo Riconoscimento e dell’Agenzia Sanitaria Francese, perciò, l’epoetina alfa originator presto arriverà anche in Italia.
“Con l’approvazione di epoetina alfa originator – dichiara Cortelezzi – per i pazienti a rischio basso o intermedio-1 di progressione verso la leucemia, pari a circa il 75% della popolazione di malati, abbiamo un’arma potente che consente, con una semplice iniezione sottocute a settimana che il paziente può fare anche da solo a casa propria, di ripristinare un livello corretto e stabile di emoglobina”.
Di certo siamo di fronte a una svolta per gli anemici che, grazie a questa nuova terapia, potranno aspirare a una migliore qualità della vita. Niente più esami preparatori lunghissimi, niente più ospedali e, soprattutto, niente più trasfusioni.
