Si tratta di una malattia degenerativa della cornea chiamata cheratite neurotrofica, in pratica porta ad una riduzione fin anche ad una totale assenza di sensibilità corneale, successivamente tale malattia può degenerare in ulcera corneale, necrosi asettica fino alla perforazione corneale, oggi la notizia è che il farmaco, derivato dalla famosa molecola Montalcini, è stato approvato ufficialmente attraverso la pubblicazione sulla Gazzetta ufficiale.
La cheratite neurotrofica è considerata una malattia rara, ed è classificata come malattia orfana (ORPHA137596) con una prevalenza stimata tra 1,6 e 4,2 / 10.000. Di conseguenza, la cheratite neurotrofica viene riscontrata raramente nella pratica clinica ed è difficile da riconoscere e diagnosticare.
La diagnosi e, specialmente, il trattamento della cheratite neurotrofica rappresentano quindi gli aspetti più complessi di questa patologia, in quanto tuttora sprovvista di un approccio terapeutico soddisfacente.
Finora almeno, perché proprio nelle scorse ore ha ottenuto il via libera dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) il farmaco Oxervate, nome commerciale del cenegermin, principio attivo sviluppato da Dompé, azienda biofarmaceutica italiana con base all’Aquila, per la cura appunto della cheratite neurotrofica moderata o grave.
La commercializzazione del farmaco è stata pubblicata in Gazzetta ufficiale: ciò significa che il principio attivo sarà finalmente disponibile ai pazienti italiani.
Alla base del cenegermin ci sono decenni di ricerca condotti principalmente nel nostro paese: il farmaco, messo a punto come visto presso il Polo di Ricerca e produzione Dompé dell’Aquila, è infatti la versione ricombinante del ‘fattore di crescita nervoso’ umano (NGF, nerve growth factor).
La proteina, scoperta da Rita Levi Montalcini, è naturalmente prodotta dal corpo umano ed è responsabile dello sviluppo, del mantenimento e della sopravvivenza delle cellule nervose.
Una scoperta così sconvolgente per la medicina da portare la scienziata torinese a ricevere il Premio Nobel per la medicina a Stoccolma, insieme a un suo collaboratore, il biochimico statunitense Stanley Cohen
Il principio scientifico individuato da Levi Montalcini si può applicare a infinite malattie, ma la squadra di ricercatori coordinati dalla scienziata cominciò ad analizzarne le possibilità di sviluppo nel segmento dell’oculistica. Fu costituito uno “spin off” di scienziati, e questa società fu acquistata da Sergio Dompé per svilupparla e portare al mercato il prodotto.
Somministrata in gocce oculari nei pazienti con cheratite neurotrofica, prevede di aiutare a ripristinare i normali processi di guarigione dell’occhio e di riparare il danno della cornea. Il farmaco è prodotto grazie alla tecnologia del DNA ricombinante, con l’utilizzo di batteri in cui viene introdotto il gene che consente agli stessi di produrre il fattore di crescita nervoso umano.
Quanto è costato arrivare all’Oxervate? Impossibile fare un conto preciso nei più di trent’anni di ricerca e poi di sviluppo necessari prima a individuare la proteina e poi a trasformarla in un medicinale testato e sperimentato. Si stima in genere che un medicinale di questo tipo possa costare in tutto un paio di miliardi di euro. Le linee di produzione sono costate 250 milioni alla società guidata da Sergio Dompè.
Lo scorso 11 luglio il farmaco aveva ottenuto il parere positivo del Comitato per i Medicinali ad Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Per i rischi legati alla patologia e per la mancanza di valide alternative terapeutiche, la valutazione del CHMP è avvenuta con una procedura accelerata, partita a novembre del 2016. Il medicinale è quindi in vendita da poche settimane in Germania e da queste ore è autorizzato dall’Aifa in Italia.
