La leucemia è un tumore delle cellule del sangue. Le cellule normali che si ritrovano nel sangue (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine) prendono origine da cellule immature – dette anche cellule staminali o blasti – che si trovano nel midollo osseo, cioè in quella parte di tessuto spugnoso contenuto all’interno delle ossa. Nelle persone affette da leucemia vi è una proliferazione incontrollata di queste cellule, che interferisce con la crescita e lo sviluppo delle normali cellule del sangue.
Le leucemie vengono comunemente distinte in acute e croniche, sulla base della velocità di progressione della malattia.
Un’altra importante distinzione riguarda le cellule da cui prende origine il tumore. Se la malattia prende origine dalle cellule linfoidi del midollo osseo (dalle quali si sviluppano i globuli bianchi chiamati linfociti) si parla di leucemia linfoide, se invece la cellula di partenza è di tipo mieloide (dalla quale si sviluppano globuli rossi, piastrine e globuli bianchi diversi dai linfociti) si parla di leucemia mieloide.
Esistono quattro tipi di leucemia differenti ma una delle più terribili e temibili da trattare è la Leucemia linfocitica (linfoblastica) acuta (LLA). Colpisce le cellule linfoidi e si sviluppa molto rapidamente. Negli Stati Uniti provoca più di 5.000 casi di leucemia ogni anno. È la forma di leucemia più frequente tra i bambini, ma può colpire anche gli adulti.
La terapia dipende dal tipo di leucemia, dal suo stadio e dal fatto che la malattia sia in fase acuta o cronica. Importante è anche l’età al momento della diagnosi. Il trattamento delle leucemie si avvale dell’utilizzo di più terapie in combinazione o in sequenza, con lo scopo di ottenere una migliore qualità di vita e in alcuni casi la guarigione definitiva.
Leucemia, nuova terapia efficace ma fin troppo costosa
Una malattia terribile che non ha avuto una cura, almeno finora, perché in realtà un nuovo farmaco è stato prodotto, ma dai costi a dir poco proibitivi.
Il Kymriah è l’ultimo ritrovato nella lotta alla leucemia: un farmaco che viene prodotto dalla Novartis, colosso dell’industria farmaceutica.
Ogni trattamento deve essere sviluppato individualmente, su misura per ciascun paziente. È rivolta a pazienti fino a 25 anni, con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivata/refrattaria.
Nei giorni scorsi il presidente del Cda di Novartis, Jörg Reinhardt, ha difeso sulle colonne del ‘Blick’ i 475.000 franchi per Kymriah (tisagenlecleucel) in Svizzera. “Le terapie standard, che costano 100.000 franchi all’anno, possono essere molto più care – ha sostenuto – mentre questo è un trattamento eseguito una sola volta“.
“Il Kymriah– ha aggiunto – non è semplicemente una pastiglia, ma un processo altamente complesso. Ai malati vengono prelevate cellule, che vengono geneticamente modificate, a livello terapeutico, quindi di nuovo introdotte“.
L’83% dei pazienti curati con questo farmaco ha raggiunto la remissione entro 3 mesi dall’infusione. È una percentuale superiore a qualsiasi altro trattamento anti-leucemia.
La terapia Car-T, in un prossimo futuro, potrebbe diventare un’alternativa al trapianto di midollo osseo, trattamento che comunque arriva a costare negli Usa oltre 500.000 dollari.
Questa nuova procedura è stata sperimentata su una bambina che stava per morire e che ora è senza tumore da cinque anni. Novartis stima quindi che il numero dei pazienti, che potrebbero essere candidati alla terapia Kymriah, a circa 600 all’anno.
A Repubblica, però, l’oncologo Franco Cavalli, ha obiettato: “E’ vero che il Kymriah è una metodologia nuova. Però l’unica malattia per cui si è dimostrato efficace è la leucemia per bambini”. Il costo inoltre “va moltiplicato per tre in quanto, perché sia efficace, obbliga i pazienti a sottoporsi a tutta una serie di trattamenti collaterali, che sono parecchio cari”.
