La leucemia mieloide acuta (LMA), nota anche come leucemia non linfocitica acuta, è una neoplasia della linea mieloide delle cellule del sangue, caratterizzata dalla rapida crescita di globuli bianchi anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali.
La leucemia acuta origina dal midollo osseo, la sede in cui risiedono i progenitori (cellule immature) delle cellule del sangue e dove queste stesse cellule giungono a maturazione prima di “uscire” dal midollo osseo ed entrare nella circolazione sanguigna. Il termine “acuta” si riferisce alla rapida progressione della malattia.
I pazienti affetti da leucemia mieloide acuta generalmente riferiscono sintomi di malessere fin dall’esordio della malattia. I sintomi principali più spesso riscontrati sono astenia (stanchezza), febbre e facilità a sviluppare ematomi spontanei e dopo lievi traumi. In alcuni casi il sanguinamento può essere uno dei primi sintomi in relazione a bassi valori di piastrine.
Alcuni fattori legati allo stile di vita, come per esempio il fumo, aumentano il rischio di sviluppare la LMA, mentre tra i fattori di rischio ambientali si possono includere l’esposizione a certe sostanze chimiche come il benzene e i suoi derivati utilizzati nell’industria chimica e nelle raffinerie. Anche alcuni trattamenti oncologici possono aumentare il rischio: è il caso dei farmaci alchilanti e quelli a base di platino utilizzati per la chemioterapia o delle radiazioni associate alla radioterapia.
Fattori di rischio non modificabili sono invece l’essere uomo e avere un’età superiore ai 60 anni. Infine possono aumentare il rischio anche alcune malattie genetiche (anemia di Fanconi, sindrome di Bloom, atassia-telangiectasia, sindrome di Li-Fraumeni, neurofibromatosi, eccetera), alcune anomalie cromosomiche (Sindrome di Down, trisomia del cromosoma 8) e certe malattie del sangue (disturbi mieloproliferativi cronici e sindrome mielodisplastica).
Nonostante sia una malattia relativamente rara, rappresentando circa l’1,2% delle morti per tumore negli Stati Uniti, la sua incidenza è destinata ad aumentare con il progressivo invecchiamento della popolazione.
La condizione presenta diversi sottotipi; il trattamento e la prognosi variano tra di essi. La leucemia mieloide acuta viene curata nel 35%-40% delle persone con un’età inferiore ai 60 anni e nel 5%-15% in coloro di età superiore. Le persone anziane che non sono in grado di sopportare un regime intensivo di chemioterapia, presentano una sopravvivenza media di 5-10 mesi. La mortalità varia, a seconda dell’età calcolata, da 2,7 a 18 ogni 100.000.
Il programma terapeutico viene determinato dopo aver valutato l’età del paziente, poiché negli anziani è frequente la presenza di malattie concomitanti che possono controindicare la somministrazione di una terapia aggressiva. L’obiettivo della terapia farmacologica è distruggere le cellule leucemiche per riportare il midollo osseo al suo funzionamento normale con valori normali di leucociti, emoglobina e piastrine (remissione completa).
Proprio per quanto riguarda la cura farmacologica, proprio in queste ore arriva notizia di una nuova molecola disponibile che potrebbe rappresentare una svolta decisiva nella cura di questa patologia.
L’Agenzia Italiana del Farmaco ( AIFA ) ha infatti appena approvato Vidaza ( Azacitidina ) nel trattamento dei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta ( LAM ) e blasti midollari superiori a 30%, non-eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ).
L’Azacitidina è una molecola che appartiene alla categoria dei farmaci ipometilanti e, per tale motivo, interferisce con alcuni meccanismi che accompagnano l’evento leucemico.
E’ noto che nelle leucemie mieloidi acute può verificarsi un evento in grado di influenzare significativamente il funzionamento della cellula conosciuto come ipermetilazione genica. I farmaci come l’Azacitidina contrastano la tendenza ipermetilante avendo la capacità di ripristinare un’attività genica il più vicino possibile a quella normale.
Il farmaco ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza ad un anno in una maggiore percentuale di pazienti (47% vs 34%), con una riduzione nel numero e nella durata delle ospedalizzazioni. In Italia i dati dell’Associazione Italiana Registri Tumori (AIRTUM) stimano poco più di 2.000 nuovi casi di LAM ogni anno.
Il buon profilo di tollerabilità di azacitidina nei pazienti di età media alla diagnosi di 68 anni con Lam è stato confermato in trial e esperienze di pratica clinica quotidiana. Il trattamento con azacitidina è inoltre associato alla riduzione di numero e durata delle ospedalizzazioni.
