Sclerosi multipla, effettuati i primi tre trapianti di cellule staminali

VEB

La sclerosi multipla è una malattia neurodegenerativa demielinizzante, cioè con lesioni a carico del sistema nervoso centrale.

Nel mondo si contano circa 2,5-3 milioni di persone con SM, di cui 600.000 in Europa e oltre 118.000 in Italia. La distribuzione della malattia non è uniforme: è più diffusa nelle zone lontane dall’Equatore a clima temperato, in particolare Nord Europa, Stati Uniti, Nuova Zelanda e Australia del Sud.

Nella sclerosi multipla si verificano un danno e una perdita di mielina in più aree (da cui il nome «multipla») del sistema nervoso centrale.

Numerose evidenze sia cliniche che sperimentali indicano che alla base della SM vi è una reazione del sistema immunitario che scatena un attacco contro la mielina. Tale attacco consiste in un processo infiammatorio che colpisce aree circoscritte del sistema nervoso centrale e provoca la distruzione della mielina e delle cellule specializzate, gli oligodendrociti, che la producono.

Anche se, a oggi, non esistono terapie definitive che eliminino completamente la patologia, sono tuttavia disponibili numerosi trattamenti che – nella maggior parte dei casi – riducono l’incidenza e la severità degli attacchi della sclerosi multipla.

Nella maggior parte dei casi, i trattamenti impiegati nella sclerosi multipla vengono usati allo scopo di prevenire danni irreversibili alla mielina e agli assoni, che si verificano già nelle fasi iniziali della malattia; per questo motivo è importante agire tempestivamente.

Negli ultimi tempi la sperimentazione su nuove cure e trattamenti si sta concentrando in special modo sulle cellule staminali.

L’eccezionalità delle staminali deriva dalla loro capacità di rigenerarsi praticamente all’infinito fino a quando l’organismo è in vita e di dare origine, se opportunamente stimolate, a tutti i diversi tipi di tessuti: dalla pelle al sangue, dal cuore al fegato, dal cervello ai muscoli e così via.

Al momento non esistono ancora terapie con cellule staminali approvate per la SM, pertanto tali trattamenti consistono in terapie la cui efficacia e sicurezza non sono ancora state dimostrate, ma proprio in queste ore è iniziata una nuova sperimentazione che potrebbe rappresentare una svolta importantissima.

Si è infatti avviata positivamente la sperimentazione coordinata da Angelo Vescovi, direttore scientifico di Revert Onlus e dell’Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo, che ha ideato e coordinato lo studio: il trapianto di cellule staminali è stato portato a termine sui primi tre pazienti affetti da sclerosi multipla.

I pazienti trattati stanno bene e non manifestano effetti collaterali. L’annuncio è stato dato in Vaticano, in occasione dell’Assemblea Nazionale della Pontificia Accademia per la Vita, da Monsignor Paglia e da Vescovi.

Il trapianto sul primo campione di pazienti è avvenuto con l’iniezione di 5 milioni di cellule staminali nella cavità del ventricolo laterale cerebrale per favorirne la diffusione nel sistema nervoso centrale attraverso il liquido cefalorachidiano. Il trattamento, eseguito dal neurochirurgo Sandro Carletti, responsabile del Dipartimento di Neuroscienze dell’Ospedale Santa Maria di Terni, è avvenuto senza complicazioni e non si sono registrati eventi avversi imputabili alla procedura. L’ultimo paziente è stato trattato il 13 giugno.

L’equipe di clinici e ricercatori è ora in attesa dell’autorizzazione a procedere nei prossimi mesi con il trapianto di cellule staminali celebrali sui prossimi gruppi di pazienti arruolati per il trial clinico di fase 1, che ha la finalità esclusiva di valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia. La sperimentazione coinvolgerà 15 pazienti, tra i 18 e i 60 anni, affetti da sclerosi multipla secondaria progressiva. Il dosaggio cellulare, pari a 5 milioni di staminali nel primo gruppo, verrà raddoppiato nel secondo gruppo e progressivamente aumentato nei gruppi successivi di pazienti, per permettere la valutazione di eventuali effetti neurologici e terapeutici.

“Siamo orgogliosi dei risultati raggiunti in questa prima parte della sperimentazione, rileva Angelo Luigi Vescovi, direttore scientifico di Revert Onlus e dell’Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo, “I pazienti sono sotto controllo e stanno bene: non abbiamo rilevato alcuna evidenza di effetti collaterali. Quello intrapreso è un percorso lungo e complesso, ma la conclusione del trapianto sul primo gruppo di pazienti è un segnale positivo che rappresenta un nuovo traguardo per la ricerca scientifica italiana verso la cura delle malattie neurodegenerative. Per quanto si tratti di una sperimentazione di fase I, abbiamo costruito il disegno sperimentale in modo da avere qualche probabilità di potere evincere eventuali effetti terapeutici”.

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